一、起草背景

罕见病是指发病率很低、很少见的疾病。2015年，我省依托基本医保、大病保险、医疗救助等现有医疗保障制度安排，在全国率先将戈谢病、渐冻症、苯丙酮尿症等3种疾病纳入我省罕见病保障范围，迈出了探索建立罕见病保障机制第一步；今年我局下发《关于做好苯丙酮尿症特殊治疗食品医疗保障工作的通知》（浙医保联发〔2019〕2号），将苯丙酮尿症特殊医学用途配方食品纳入医保支付，切实减轻了罕见病患者家庭负担。

虽然，前期我省在罕见病医疗保障方面取得了一定成效，但随着新的罕见病药品上市，人民群众对建立和完善罕见病医疗保障机制的要求日益强烈，迫切需要作出新的制度性安排，建立完善罕见病医疗保障机制。

二、政策依据

1.中共中央关于坚持和完善中国特色社会主义制度推进国家治理体系和治理能力现代化若干重大问题的决定

2.国家医保局、财政部、国务院扶贫办关于印发《医疗保障扶贫三年行动实施方案(2018-2020年)》的通知（医保发〔2018〕18号）

三、适应对象

首次确诊时，已获得浙江省户籍满5年的我省基本医疗保险参保人员；年龄不满5周岁，浙江省户籍，其生父母一方获得我省户籍满5年的我省基本医疗保险参保人员。

四、主要内容

（一）统筹机制。罕见病用药保障实行省级统筹，全省实行统一保障范围、统一筹资标准、统一待遇水平、统一诊治规范、统一用药管理。建立浙江省罕见病用药保障基金，在省级医疗保险基金财政专户中下设子账户，进行分账管理、独立核算。各统筹区每年1月底前根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。

（二）准入机制

建立浙江省罕见病用药专家委员会制度。专家委员会由罕见病临床医生、研究学者、医保政策专家等组成。专家委员会根据国家罕见病目录，组织论证拟调入和调出保障范围的罕见病药品、罕见病临床诊治规范和用药规范，对全省罕见病用药保障情况开展定期评估等。

省医疗保障局按照“专家论证、价格谈判、动态调整”的原则，根据省罕见病用药专家委员会推荐的罕见病药品，结合我省经济社会发展水平、罕见病用药保障基金结余等情况，组织开展罕见病用药谈判。

用于治疗戈谢病、苯丙酮尿症的我省大病保险特殊药品调入罕见病用药保障范围，上述两类罕见病患者不再享受大病保险待遇。各地政府部门要做好政策衔接和稳定工作。

（三）待遇水平

建立罕见病用药保障、医疗救助、慈善帮扶等多层次保障机制。

1.罕见病用药保障。按照自然年度结算，参保人员在一个结算年度内发生药品费用，实行费用累加计算分段报销，个人负担封顶。0—30万元，报销比例为80%；30—70万元，报销比例为90%；70万元以上费用，全额予以报销。

2.医疗救助。罕见病用药报销后的剩余费用，符合医疗救助条件的人员由参保地政府按规定予以医疗救助。

3.慈善帮扶。鼓励社会慈善机构募集资金，汇聚社会力量，共同关爱和帮扶罕见病患者。

(四）管理服务

1.疾病诊断。纳入罕见病用药保障范围的患者须在浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学医学院附属第二医院、浙江大学医学院附属儿童医院等3家指定诊断医院中的1家进行诊断，并出具诊断证明。每年复检一次。

2.登记备案。对符合用药保障范围的患者，凭诊断证明向省级医保经办机构申请办理登记备案，核实后纳入罕见病用药保障范围。

3.定点治疗。各设区市医疗保障局会同卫生健康部门指定1家治疗医院，并报省医疗保障局和省卫生健康委备案。每家指定治疗医院指定1－2名高级职称临床专家作为罕见病治疗责任医师。责任医师在接诊过程中做到人证卡相符，合理施治，详细记录病情、开药时间和剂量等信息，由治疗医院定期向省级医保经办机构报送。纳入保障范围的患者须就近选定1家指定治疗医院接受治疗。罕见病保障药品直接配送到指定治疗医院，患者凭诊断证明在指定治疗医院配取药品，当场接受药品输注服务，不得转他人使用。

4.费用保障。患者在指定治疗医院就诊时，支付个人自付部分，其他费用由医保经办机构与指定治疗医院直接结算。罕见病药品不计入指定治疗医院医保总额预算管理和药占比考核范围。

五、新旧政策差异

与《浙江省人力资源和社会保障厅 浙江省民政厅浙江省财政厅浙江省卫生和计划生育委员会关于加强罕见病医疗保障工作的通知》（浙人社发〔2015〕126号）相比，政策差异主要为以下五个方面：

（一）微调保障对象。增加了“首次确诊时”、“生”父母限制。

（二）明确统筹机制。实行省级统筹，分账管理，独立核算，统一筹资标准。

（三）扩大保障范围。按照专家论证、价格谈判、动态调整的原则，确定纳入罕见病用药保障支付范围的药品。

（四）建立保障机制。建立罕见病用药保障、医疗救助、慈善帮扶等多层次保障机制。

（五）细化管理服务。规范疾病诊断、登记备案、定点治疗、费用保障等全流程服务管理。

六、关键词解释

罕见病系指国家卫生健康委、科技部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局5部门联合印发的《第一批罕见病目录》中的罕见病。

链接：关于建立浙江省罕见病用药保障机制的通知